“基因编辑婴儿”事件家恩德运发声 从临床遗传学角度切入分析

前言：北京家恩德运医院遗传实验室首席科学家李存玺博士日前就“基因编辑婴儿”事件发声：从临床遗传学角度看，根本不需要生殖细胞和胚胎细胞基因编辑技术。

11月26日，学物理的贺建奎声称他的实验室利用基因编辑技术，将七对夫妇受精卵的CCR5免疫相关受体基因进行了破坏，目的在于减少受试者HIV受体的数量，降低感染HIV的机会。其中一对双胞胎女儿可能已经在11月出生。某些媒体盲目报道，并称其为“中国在基因编辑技术用于疾病预防领域实现历史性突破”。

图源·《新京报》

北京家恩德运医院遗传实验室的李存玺博士表示，这件事给我们敲响了系列警钟：

首先，物种的基因改造技术如此普及，门槛如此低，随便一两个受过实验训练的人按照操作手册即可完成；

其次，人造新物种的诞生比原子弹更可怕，无论是制造特种人还是其它生物后，极高的可能于无声处对人类和其他物种造成不可预知的毁灭，这类科学掌握在野心恶性膨胀的人手里，其后果可想而知；

第三，如何进行广泛的文化意识和科学道德教育是万年大计且迫在眉睫；

第四，近年我国大量非医学人员直接参与医疗行为，包括医疗检验和治疗领域，后患无穷。

家恩遗传实验室首席科学家李存玺博士

生殖细胞和胚胎细胞治疗完全没有必要！！！！

家恩德运李存玺博士介绍，所谓“为了预防后代疾病”是不可取的。从遗传学角度看，几乎所有遗传病都不是一定会传给后代的，仅仅是概率问题，所以都可以通过简单的胚胎植入前遗传诊断选取健康胚胎。即便针对一定会传给后代的遗传问题，采用基因编辑技术也无法解决。

基因编辑

基因编辑，顾名思义就是对目标基因进行修改“编辑”，实现对特定DNA片段的敲出、敲入和置换等。

基因编辑可能有多个方面的应用：

一是细胞治疗，将编辑后的干细胞放回人体治病，比如血友病患者的骨髓干细胞可以通过基因编辑改造好F8因子，扩大培养后先进行全面的遗传基因检测，再回输给患者；

二是器官移植，患者自身干细胞经基因编辑改造后可以培养成器官再移植替换丧失功能的脏器；

三是直接通过载体将具有基因编辑功能的特异性核酸酶投放到丧失功能的器官，比如眼底单基因异常疾病。

脱靶

在基因编辑技术中，脱靶就是原本决定修改A基因，却同时或意外改变了X基因。我们知道人类的基因很复杂，存在大量的重复序列，水解酶的识别特异性也可能存在缺陷，都是造成脱靶的原因。

基因编辑技术远不成熟

李存玺博士介绍，现阶段，任何已知的基因编辑技术都远不成熟，不仅不可以用于胚胎编辑，即便对人体干细胞编辑，从理论到实践都不成熟不保险。直至今日任何一个遗传实验室都不能保证所有遗传基因筛查检测的准确性和完整性。

为了私利，某些人已经小范围应用于细胞治疗、遗传疾病的阻断。打着为了某种医学目的对人类胚胎进行改造，不仅仅是人权和伦理的问题，遗传学角度考虑，基本上永远不需要。只是在冒险制造特殊人种时才会需要这项技术。

基因编辑婴儿事件的警示

北京家恩德运医院遗传实验室的首席科学家李存玺博士的研究成果曾经多次刊登在国际顶级医学杂志上。他告诉我们：

“从技术上来讲，贺建奎的实验并没有做出任何的‘突破’，这两个孩子的未来让人忧心。”

“从影响上来讲，这项研究对国内的科研界造成了毁灭性的打击。急功近利，好大喜功的人不适合做科学研究。”

“最关键的一条就是医疗工作必须严格由医生来做，现在大量非医学专业人士进军医疗，并豪言很快让医生失业，如果让人工智能和基因编辑结合起来制造胚胎，让人不寒而栗。”

作为北京家恩德运医院遗传实验室首席科学家，李存玺博士对科研有着非常严格的要求。他表示：“我本身反对无底线做事情，商人挣钱无底线可气，医生、教师无底线可坐牢，但是科学家无底线问题就大了，有可能造成巨大社会问题，甚至毁灭整个物种。”

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